面向急性髓系白血病治疗的多靶点植物免疫蛋白RDR1低耐药抗肿瘤药的临床前开发

癌症是一种典型的由细胞异常增殖而导致的疾病,是人类健康的最大威胁之一,现有治疗手段在临床应用上存在很大局限性,很难实现对其根治。免疫治疗克服了传统疗法的缺点,提高免疫力的同时降低毒副作用、减少耐药性,已经成为治疗癌症最具潜力的手段。然而免疫治疗目前存在对免疫反应控制不精确、免疫系统的过度活化导致癌症患者不耐受等问题,同时部分免疫治疗成本过于昂贵,也极大限制了该疗法的应用。


本项目从动植物之间免疫系统的主要差异出发,发现植物特异免疫蛋白RDR1具有miRNA加尾酶活性,可恢复肿瘤细胞中被抑制的miRNA的活性,通过特异性的启动多个肿瘤细胞周期相关基因分子水平的基因沉默机制,进行网络化调控肿瘤细胞的生长。一方面从分子水平抑制肿瘤无限增殖的发生,促使肿瘤细胞进入正常细胞的凋亡阶段,从而实现肿瘤治愈的效果,同时也有效解决了由于代偿性信号通路激活和个别基因突变导致的耐药性问题。


主要创新点:

· 低耐药性,毒副作用小;

· 广谱抗肿瘤效果,可广泛用于实体瘤和血液肿瘤的治疗。


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